Редактирование генов: в чем смысл и как это работает

Редактирование генов: в чем смысл и как это работает

Чтобы лучше понять, в чем заключается редактирование генов, представьте себе любой текстовый редактор или программу, исправляющую ошибки в тексте. С генами происходит примерно то же самое. Как и в Word, редактирование генов происходит по принципу поиска и замены мест, в которых содержатся ошибки.

Зачем?

Основной смысл развития этого направления в науке - бороться с врожденными и неизлечимыми болезнями путем перезаписи ДНК.

Каждый 25 ребенок рождается с генетическим заболеванием, передавшимся ему от родителей или других родственников. К наследственным заболеваниям относятся

  • мышечная дистрофия,
  • сахарный диабет,
  • шизофрения,
  • анемия,
  • синдром Дауна и множество других.

Возможность предотвращать все эти болезни и у взрослых, и у детей еще в состоянии эмбриона обуславливает огромную перспективу развития редактирования генов.

Также возможно изменение вредных мутаций и еще множество способов применения этой функции.

  • Например, редактирование генов уже начали использовать для лечения рака и выработки устойчивости к вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ).

Как это работает?

Работает замена генов с помощью молекулярного препарата Crispr-Cas9.

  • С помощью специальной молекулы происходит поиск нужной области, которую необходимо изменить (например, с мутированным геном).
  • На эту область происходит воздействие ферментом.
  • Клетка с мутированным геном реагирует и пытается изменить повреждение и часто восстанавливает ген без изначальных мутаций и отклонений.

Как же заставить инновационные препараты воздействовать на те гены, которые хотим исправить?

Да, это очень сложная задача, ведь создаваемые модификации для редактирования генов очень разнообразны и имеют большие трудности с проникновением внутрь клетки. Этот момент может быть решен с помощью безопасных для нашего организма вирусов, которые заражают нужный вид клеток, а не все подряд. В вирусы можно поместить нужный препарат и ввести в кровь. В свою очередь вирусы будут выполнять роль переносчика и транспортировать средство именно к нужным клеткам. Этот метод уже был успешно протестирован в 2017 году на мышах. Таким способом у них вылечили мышечную дистрофию.

В планах еще десятки испытаний Crispr-Cas9, в том числе и на людях. Также разрабатывают другие варианты доставки средства к нужным клеткам (помимо вирусов). Один из претендентов - жирные наночастицы.

На людях эксперименты пока что в основном проводятся китайскими учеными для лечения разных форма рака. В ближайшее время активные тестирования начнутся в Америке и Европе.

Сноуборд на картоне: курорт

Сноуборд на картоне: курорт "Роза Хутор" провел необычную акцию

На курорте "Роза Хутор" прошла необычная экологическая акция. Знаменитые райдеры выполнили трюки на фигуре, собранной из кипы прессованного картона.

BioNTech и Pfizer завершили третий этап испытаний вакцины от COVID-19

BioNTech и Pfizer завершили третий этап испытаний вакцины от COVID-19

Специалисты Pfizer высоко оценили эффективность вакцины от COVID-19. Они считают, что после введения данного препарата риск заражения минимален.

Специалисты NASA раскрыли тайну исчезновения воды на Марсе

Специалисты NASA раскрыли тайну исчезновения воды на Марсе

Считалось, что вода попросту испарилась в космос, но геологические исследования Красной планеты показали, что это не так.

Проснувшийся в калужском заповеднике барсук попал в фотоловушку

Проснувшийся в калужском заповеднике барсук попал в фотоловушку

Исхудавшие после спячки животные выходят на поиски пищи.