Редактирование генов: в чем смысл и как это работает

Чтобы лучше понять, в чем заключается редактирование генов, представьте себе любой текстовый редактор или программу, исправляющую ошибки в тексте. С генами происходит примерно то же самое. Как и в Word, редактирование генов происходит по принципу поиска и замены мест, в которых содержатся ошибки.

Зачем?

Основной смысл развития этого направления в науке - бороться с врожденными и неизлечимыми болезнями путем перезаписи ДНК.

Каждый 25 ребенок рождается с генетическим заболеванием, передавшимся ему от родителей или других родственников. К наследственным заболеваниям относятся

мышечная дистрофия,
сахарный диабет,
шизофрения,
анемия,
синдром Дауна и множество других.

Возможность предотвращать все эти болезни и у взрослых, и у детей еще в состоянии эмбриона обуславливает огромную перспективу развития редактирования генов.

Также возможно изменение вредных мутаций и еще множество способов применения этой функции.

Например, редактирование генов уже начали использовать для лечения рака и выработки устойчивости к вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ).

Как это работает?

Работает замена генов с помощью молекулярного препарата Crispr-Cas9.

С помощью специальной молекулы происходит поиск нужной области, которую необходимо изменить (например, с мутированным геном).
На эту область происходит воздействие ферментом.
Клетка с мутированным геном реагирует и пытается изменить повреждение и часто восстанавливает ген без изначальных мутаций и отклонений.

Как же заставить инновационные препараты воздействовать на те гены, которые хотим исправить?

Да, это очень сложная задача, ведь создаваемые модификации для редактирования генов очень разнообразны и имеют большие трудности с проникновением внутрь клетки. Этот момент может быть решен с помощью безопасных для нашего организма вирусов, которые заражают нужный вид клеток, а не все подряд. В вирусы можно поместить нужный препарат и ввести в кровь. В свою очередь вирусы будут выполнять роль переносчика и транспортировать средство именно к нужным клеткам. Этот метод уже был успешно протестирован в 2017 году на мышах. Таким способом у них вылечили мышечную дистрофию.

В планах еще десятки испытаний Crispr-Cas9, в том числе и на людях. Также разрабатывают другие варианты доставки средства к нужным клеткам (помимо вирусов). Один из претендентов - жирные наночастицы.

На людях эксперименты пока что в основном проводятся китайскими учеными для лечения разных форма рака. В ближайшее время активные тестирования начнутся в Америке и Европе.